Registr povolených geneticky modifikovaných organismů (§ 22 odst. 2, 3)
| Geneticky modifikovaný organismus schválený pro uvádění do životního prostředí |
| Kategorie | Oprávnění k nakládání s GMO na základě |
| Zkrácený název | BMS-986515 - léčivý přípravek |
| Oprávněná osoba | Ústav hematologie a krevní transfuze |
| Místo podnikání (sídlo) | U Nemocnice 2094/1 128 00 Praha 2 |
| Identifikační číslo (IČ) | 00023736 |
| Specifikace GMO | Léčivý přípravek BMS-986515 je přípravek obsahující T-lymfocyty s chimérickým antigenním
receptorem (CAR) namířeným proti CD-19. Přípravek BMS-986515 se vyrábí v souladu
se současnou správnou výrobní praxí z produktu leukaferézy krve zdravých dárců. T-lymfocyty
jsou purifikovány a poté jsou podrobeny ex vivo genové editaci (vyřazení) dvou genů pomocí
CRISPR Cas ribonukleoproteinových komplexů a transdukci, při níž jsou pomocí dvou
rekombinantních adeno-asociovaných virů sérotypu 6 (rAAV6) jako vektorů dodány DNA kazety
pro integraci do daného místa za účelem vložení genů pro chimérický antigenní receptor (CAR)
specifický pro CD19 a upravený histokompatibilní antigen, HLA. |
| Specifikace genetické modifikace | Genetickou modifikací je v tomto případě editace produktu pomocí technologie CRISPR-Cas
(clustered regularly interspaced short palindromic repeats) tak, aby vyřazení lokusů vedlo
ke snížení reakce štěpu proti hostiteli a hostitele proti štěpu a zlepšení funkce T-lymfocytů.
Do lokusů bude vložen chimérický antigenní receptor (CAR) namířený proti CD19 a upravený
histokompatibilní antigen (HLA). Geny pro molekuly CAR i HLA jsou dodávány pomocí
homologicky řízené rekombinace zprostředkované rekombinantním adeno-asociovaným virovým
vektorem sérotypu 6 (vektorem rAAV6). |
| Podmínky nakládání | viz rozhodnutí |
| Kategorie rizika | nevztahuje se |
| Účel nakládání | Klinické hodnocení s názvem: „Multicentrické‚ otevřené klinické hodnocení fáze I přípravku BMS-986515‚ alogenních T–lymfocytů s chimérickým antigenním receptorem (CAR) namířeným proti CD-19 poskytnutých zdravým dárcem‚ u účastníků se závažnými refrakterními autoimunitními onemocněními.“ |
| Požadavky na označení | viz rozhodnutí |
| Datum vzniku oprávnění | 01/01/2025 |
| Doba platnosti oprávnění | 4.5 (roky) |
| Datum ukončení platnosti oprávnění | 08/31/2029 |
| Příloha (rozhodnutí): |  BMS_LP 986515_UHKT_rozhodnuti_pravni-moc_01-01-2025.pdf (761 kBytes) |
| Zapsal | Hana Jirakova/ENV/CZ |
| Dne | 01/03/2025 |
| Upravil | Hana Jirakova/ENV/CZ |
| Dne | 01/03/2025 |